百时美施贵宝公司于3月25日宣布，美国食品药品监督管理局FDA已将Reblozyl(luspatercept-aamt)补充生物制品许可证申请(sBLA)的审查期限延长至年6月27日，该补充生物制品许可证申请用于治疗非输血依赖性(NTD)β地中海贫血成人患者的贫血。
Reblozyl是一种首创的治疗方案，目前已在美国和欧盟获得批准，用于治疗输血依赖性贫血相关的β地中海贫血和低风险骨髓增生异常综合征(未使用促红细胞生成素激动剂(ESA)且需要输注红细胞)。
Reblozyl目前在美国获批的具体适应症：
·需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者贫血，以及
·患有极低至中等风险骨髓增生异常综合征伴环铁粒幼细胞(MDS-RS)或骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤伴环铁粒幼细胞和血小板增多(MDS/MPN-RS-T)的成人患者，在8周内出现红细胞生成刺激剂无效且需要2个或更多红细胞单位的贫血。
使用限制：对于需要立即纠正贫血的患者，Reblozyl不适合用作红细胞输血的替代品。
Reblozyl(luspatercept-aamt)FDA确定对信息请求的书面答复构成重大修订；因此，该机构已将《处方药用户费用法案》(PDUFA)的目标日期延长了三个月，以便为对提交的文件进行全面审查提供时间。sBLA是基于关键的2期BEYOND试验(NCT;EudraCT--33)的安全性和有效性结果，该研究评估了Rebrozyl加最佳支持治疗成人非输血依赖性β地中海贫血。欧洲药品管理局也在审查一个申请（II型变更）。
2期BEYOND研究结果显示，在第13至24周期间，在没有红细胞(RBC)输注的情况下，luspatercept在连续12周的时间间隔内使NTDβ-地中海贫血患者的平均血红蛋白(Hb)比基线增加了77.1%或更高，而安慰剂组为0%。
除了在名患者的总体人群中报告的显着改善（P0.）之外，无论基线时的平均平均血红蛋白水平如何，也观察到luspatercept的益处。
参考来源：BristolMyersSquibbannouncesNewPrescriptionDrugUserFeeActgoaldateforReblozyl(luspatercept-aamt)supplementalbiologicslicenseapplication.Newsrelease.BristolMyersSquibb;March25,.AccessedMarch25,.
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。