当地时间8月17日，美国FDA批准了蓝鸟生物的Zynteglo上市，用于治疗β-地中海贫血，这是美国获批的首款治疗该疾病的基因疗法。
Zynteglo的定价高达万美元，已超过诺华的基因疗法Zolgensma（定价万美元），一跃成为“史上最贵药”。
此次在美获批上市之前，该药于年5月已获批欧盟上市，彼时的定价接近万美元左右，但商业化拓展不佳，此次的定价更加高昂，蓝鸟生物的商业化将如何开展？
β-地中海贫血是遗传性溶血性疾病，在世界范围内普遍流行，目前中国企业也正在开发新的基因疗法药物中。
定价为何高达万美元
作为Zynteglo的研发厂家，蓝鸟生物是美国一家从事研发治疗严重遗传性疾病和癌症基因疗法的企业。
β-地中海贫血是最常见的单基因疾病之一，由于编码β珠蛋白的基因发生突变，患者体内的血红蛋白水平显著下降，甚至缺失，为了生存，患者不得不终身接受输血治疗。虽然输血可以暂时缓解与严重贫血相关的症状，包括疲劳、虚弱和呼吸急促，但治标不治本，并可能会产生因为铁过载和多器官损伤导致的严重并发症。
Zynteglo属于一次性基因疗法，通过慢病毒载体将β-珠蛋白基因导入到患者自身的造血干细胞中，以生产正常的血红蛋白，恢复红细胞功能，从而显著降低患者的输血需求，在理想情况下，患者甚至不需要进行输血治疗。
蓝鸟生物方面表示，根据目前的护理标准，输血依赖型的β-地中海贫血患者每两到五周需要输一次红细胞，相对于普通人群，可能会失去几十年的生命。在美国，β-地中海贫血患者总的医疗费用可能高达万美元，每名患者每年的平均医疗保健成本是普通人群的23倍。据该公司估计，美国约有-人患有β-地中海贫血疾病。
蓝鸟生物表示，Zynteglo在美国的定价为万美元，反映了该药在临床研究中表现出的强大和持续的临床效益，以及减少与定期红细胞输血和铁管理相关的终身医疗保健成本的潜力。
这款史上最贵的药物，究竟会有多少患者愿意支付？
回顾Zynteglo于年5月获批在欧盟上市时，定价接近万美元左右，虽然低于美国市场定价，但商业化之路依旧举步维艰，如在年4月，蓝鸟生物就宣布，该药从德国撤市，原因与定价有关，与德国监管机构未达成价格共识。
此次Zynteglo在美国上市时，蓝鸟生物推出的付款模式是一次性预付款加上高达80%的风险分担，在这种付款模式下，如果患者在输液后两年内未能摆脱输血依赖，蓝鸟生物将向合同商业和政府付款人偿还高达80%的治疗费用。
蓝鸟生物表示，美国大约有70%-75%依赖输血的β-地中海贫血患者享受商业保险，公司正在与包括药品福利管理机构在内的主要商业支付者进行后期谈判，同时也正在与一些州医疗补助机构合作。
像Zynteglo这种基因疗法的安全性仍然备受市场