博雅辑因年1月18日宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请，这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。
成立于年的博雅辑因总部在北京，是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。作为国内没有先例的创新型疗法，博雅辑因曾于年10月27日宣布国家药监局正式受理其针对ET-01的临床试验申请。此次正式获批，也意味着该临床试验申请在法规规定的60个工作日内一次性通过。
“我们非常高兴ET-01临床试验申请获得了国家药监局的许可，I期临床试验会尽快开展。”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“这也标志着公司的发展正式进入了临床阶段。我们将继续致力于高质量转化基因编辑技术，持续推进公司其他产品管线的研发进程，为中国乃至全球的患者带来更多新的治疗选择。”
ET-01是一款处于研发阶段的、自体的、体外基因编辑疗法产品，此次获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。在中国，中重型地中海贫血病患者达30万人，输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求。
年11月，博雅辑因在广州南沙区建立起一家cGMP标准的基因编辑临床转化应用基地。博雅辑因方面透露，此次获批的基因编辑治疗地贫临床试验，广州将成为研究中心之一。
严慧芳