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8月16日消息，聚焦基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（下称“邦耀生物”）宣布，其针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法在研产品——“BRL-自体造血干祖细胞注射液”的临床试验申请已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的批准。邦耀生物创始人、董事长刘明耀教授表示，此次IND获批标志着公司的发展正式进入了临床阶段。β-地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病，是全球常见的单基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白严重缺乏，相当一部分患者需定期输血才能存活，从而导致输血依赖性地中海贫血。由于血液资源有限和铁螯合剂成本高，这类患者仅部分比例能维持规范输血和去铁治疗，生存状态堪忧。据年发表的《中国地中海贫血蓝皮书（）》数据，全球β-地中海贫血基因携带者约3.45亿人口，中国内地约万人，其中重型和中间型β-地中海贫血患者人数在30万左右，且以每年约10％的速度递增。
在传统疗法中，造血干细胞移植可根治β地中海贫血，但成本高且配型困难，仅少部分患者能获得移植。如果可以将自体造血干细胞经基因校正后回输到患者体内，则有望解决造血干细胞来源不足及配型困难的问题，CRISPR基因编辑技术的进展则给这种治疗策略提供了可能。
BRL-是基于邦耀生物自主研发的造血干细胞平台开发的基因治疗产品，主要适应症为β-地中海贫血。公开资料显示，邦耀生物的造血干细胞平台（ModiHSC）主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。
基于该平台，邦耀生物的BRL-产品在由研究者发起的治疗β0/β0型重度β-地中海贫血患者临床研究中已取得良好效果。据悉，自年7月以来，邦耀生物和多家医疗机构专家合作，通过基因治疗方法，中国多例β-地中海贫血患者已治愈出院，且已摆脱输血依赖，过上了健康人的生活。其中，医院的2例患者摆脱输血依赖已超2年。邦耀生物在新闻稿中表示，这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地贫，也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。年8月，该项研究者发起的临床试验成果发表在国际权威医学学术期刊NatureMedicine上。
邦耀生物在新闻稿中表示，聚焦β-地贫基因疗法，公司未来针对这一项目的研究对象年龄还将进一步扩大到35岁，有望让β-地中海贫血移植领域的“老大难群体”——大龄及配型无望的患者受益。值得一提的是，邦耀生物在地贫领域的突出性成果已选入到第二版《中国地贫防治蓝皮书》()的治疗方法部分。
邦耀生物作为一家以"以基因编辑引领创新，开发突破性疗法，造福全人类"为使命的细胞基因药企。通过自主医院的合作，该公司多个项目进入IND阶段。其中，基因编辑治疗β-地中海贫血症、PD-1敲除非病*定点整合CAR-T、以及UCAR-T等项目已经取得优异临床效果。
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